Terapija cistične fibroze (CF) modulatorima transmembranskog transporta CF proteina (CFTRP) je inovativna, efikasna i efektivna za pacijente koji su homo-ili hetero-zigoti F508del. Kombinacija korektora i potencijatora u određenoj proporciji i u određenomdnevnom režimu je omogućila povećanu produkciju i intracelularnu funkciju CFTRP, bolji klirens disajnog stabla i pluća, bolji transport hlora i kvalitetniju razmenu materija na nivou respiratorne i crevne membrane pre svega, smanjenje koncentracije hlora u znoju, poboljšanje plućne funkcije, retke plućne egzacerbacije uslovljene infekcijom, smanjenje flatulencije i drugih digestivnih tegoba vezanih za CF, veću produkciju pankreasne elastaze, poboljšanje telesne mase, bolju kontrolu dijabetes melitus vezanog za CF, bolju adherentnost pacijenta za modulatore CFTRP, kvalitetniji način života obolelog od CF, smanjenje psihičkih tegoba i gubitak indikacije za transplantaciju pluća. Modulatori CFTRP, (elexacaftor 100mg, tezacaftor 50mg, ivacaftor 75mg) i Ivacaftor 150mg su efikasni i efektivni u lečenju plućnih i vanplućnih simptoma CF u dece starije od 12 godina i ispoljavaju mali broj, uglavnom blagih neželjenih dejstava, dobro se tolerišu i bezbedni su. Klinički fenotip CF je bitno promenjen nakon primene modulatora CFTRP.
Ceo tekst procitajte na linku: http://prevped.preventivnapedijatrija.rs/index.php/casopis/article/view/37/20
